基因治療會是下一個風口嗎？

【中國化工儀(yi) 器網 行業(ye) 動態】 基因測序的的熱度還沒有過去，基因治療又一次進入到了人們(men) 的視野之中，而這一次，中國作為(wei) *的姿態走在了世界的前列。 　　2017年3月，杭州市腫瘤醫院院長吳式琇也開始嚐試利用基因編輯技術治療癌症患者。1月21日，美國《華爾街日報》發表長文，評論了中國開始基因編輯人體(ti) 試驗之舉(ju) ，其中對吳式琇的試驗進行了報道。 　　2月21日，美國全國公共廣播電台刊登了題為(wei) 《中國醫生在癌症基因療法領域處於(yu) 地位》的文章，文章稱，53歲的食道癌患者在杭州市腫瘤醫院接受基因修複的試驗性治療。而這也正是吳式琇團隊的一項針對各類癌症的新型治療方式。 　　據了解，吳式琇的團隊抽取食管癌患者的血液標本，通過高鐵將其運送到安徽柯頓生物科技有限公司實驗室，運用CRISPR技術將血液裏的免疫細胞中影響腫瘤殺傷(shang) 作用的基因刪除，再將其回輸入患者體(ti) 內(nei) ，希望被修飾過免疫細胞能夠殺死腫瘤細胞，從(cong) 而達到治療目的。據消息稱，現如今在中國的CRISPR研究中，除了食道癌，另外還有八項研究，相比之下，美國政府於(yu) 2017年10月19日批準第二種基於(yu) 改造患者自身免疫細胞的療法(yescarta基因療法)治療特定淋巴癌患者。 　　據相關(guan) 報道，2016年7月，四川大學華西醫院腫瘤學教授盧鈾團隊宣布將開展“*例”CRISPR–Cas9基因編輯人體(ti) 臨(lin) 床試驗，同年10月28日，首名癌症患者接受了經CRISPR技術改造的T細胞治療。同時，又有報道稱，早在2015年，位於(yu) 安徽合肥的第105醫院就已經開始了CRISPR人體(ti) 試驗。 　　在基因治療領域，中國的起跑並不算快。1963年，是DNA雙螺旋結構發表十年，美國分子生物學家、諾貝爾生理學或醫學獎獲得者喬(qiao) 舒亞(ya) ·萊德伯格提出了基因交換和基因優(you) 化的理念。但由於(yu) 對於(yu) 基因的了解甚少，基因治療曆經了大量的失敗。20世紀七八十年代，限製性內(nei) 切酶、DNA連接酶和逆轉錄酶等相繼被發現，基因重組工程技術得到發展，病毒載體(ti) 出現，基因治療的技術體(ti) 係初步具備。1980年，克萊因在沒有獲得任何機構批準的狀況下對兩(liang) 名危重患者實施了類似小鼠實驗的基因治療，但這次嚐試未能獲得成功。克萊因失敗的嚐試受到了廣泛而嚴(yan) 厲的指責和懲罰。但正是因為(wei) 這次失敗，讓基因治療被廣大民眾(zhong) 所熟知。這個(ge) 事件後不久，NIH DNA重組技術指導委員會(hui) 組建了基因治療分委員會(hui) 。這標誌著美國開始從(cong) 政府和管理層麵關(guan) 注基因治療。但這次，中國走在了基因治療的前沿，成為(wei) 了世界基因治療領域的*。 　　是中國太激進？還是美國太保守？這個(ge) 問題成為(wei) 了各界人士關(guan) 注的焦點。在受試者知情同意方麵，中美兩(liang) 國在試驗開始之前都會(hui) 讓患者簽署知情同意書(shu) ，保證患者的知情權。對於(yu) 試驗過程中出現的死亡事件，數據顯示，目前，吳式琇的試驗已有7例死亡病例，而他表示，患者死亡由其所患疾病所致，與(yu) 試驗本身無關(guan) ，因此無需上報。另外，在新型治療方式的人體(ti) 安全性方麵，吳式琇認為(wei) ，挽救患者生命是zui重要的，目前他已編輯了10餘(yu) 位癌症患者的基因，未來計劃在更多患者身上進行測試。 　　在現階段，基因治療無疑是一把雙劍，並且由於(yu) 該領域的不成熟性，在快速推進與(yu) 保障安全性之間尚未找到理想的平衡點。但在關(guan) 注風險的同時，更應該看其治療成效。近年來，中國始終都在努力推動國內(nei) 產(chan) 業(ye) 走上舞台。在基因治療領域，激進也好，保守也罷，zui終的目的都是推動人類的健康良性發展。但就像文中提到的那樣，在發展與(yu) 進步的同時，更要在快速推進與(yu) 保證安全性之間尋找到一個(ge) 平衡點。